11月1日，九芝堂美科(北京)細胞技術有限公司（以下簡稱“九芝堂美科”）與廣州醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院（以下簡稱“廣醫(yī)一院”）合作的人骨髓間充質干細胞注射液治療肺部罕見病——自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)臨床試驗啟動會圓滿舉辦。鐘南山院士全程參加了本次臨床試驗啟動會并給予指導。
這是九芝堂美科自主研發(fā)的第一款國產干細胞新藥（Ⅰ類生物制品），也是全球首個使用人骨髓間充質干細胞治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)的新藥臨床試驗。
本臨床試驗項目為一項評估人骨髓間充質干細胞（hBMMSC）注射液治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)安全性和初步療效的開放標簽Ⅱa期研究。其臨床試驗用藥品為人骨髓間充質干細胞（hBMMSC）注射液，它是九芝堂美科自主研發(fā)的干細胞制劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實生理環(huán)境——低氧條件下培養(yǎng)，是國家Ⅰ類生物制品，臨床擬用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)。
肺泡蛋白沉積癥(PAP)是一種以肺泡表面活性物質在肺泡巨噬細胞和肺泡腔內異常沉積導致呼吸困難為主要特征的彌漫性肺疾病，其中自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）最為常見，占 PAP 患者的90%。臨床表現(xiàn)多樣，可從無明顯臨床癥狀到危及生命的嚴重呼吸衰竭不等。目前國內尚無批準的以aPAP為適應癥的藥物，研發(fā)安全有效的治療藥物，是當前未被滿足的臨床需求。
本項目由廣州呼吸健康研究院副院長、國家呼吸醫(yī)學中心副主任、廣州醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院呼吸內科主任李時悅教授帶隊。該團隊在介入呼吸病學、彌漫性肺疾病、呼吸危重癥等呼吸疾病多個診療領域都有極深的造詣。
現(xiàn)場該項目主要研究者李時悅教授帶領醫(yī)療專家研究組成員詳細介紹了九芝堂美科自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)干細胞新藥臨床試驗方案，包括研究背景、入排標準、分組設計以及受試者權益保護等內容。現(xiàn)場參會各方就研究方案科學、倫理、合規(guī)性進行了深入詳盡的討論。
李時悅教授表示接下來將帶領專家團隊以專業(yè)、嚴謹的態(tài)度投入到與九芝堂美科合作的自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)臨床試驗的研究中。希望接下來雙方協(xié)同配合齊發(fā)力，全力以赴扎實推進項目進程，攜手加速推進干細胞研究成果的應用轉化。
九芝堂董事長李振國表示盡管干細胞成藥研究是一個漫長且艱辛的過程，但是在很多傳統(tǒng)手段無法攻克的疾病面前，干細胞治療讓人們看到了希望。作為百年老字號的九芝堂深感有責任有義務為我國干細胞創(chuàng)新生物制藥研發(fā)貢獻一份力量，全力驅動我國乃至世界干細胞產業(yè)發(fā)展。
九芝堂美科是九芝堂的全資子公司，致力于推動干細胞治療重大難治性疾病、罕見病的研究，建設有全國領先的干細胞技術體系和科研及產業(yè)化創(chuàng)新平臺，是中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會認證的干細胞制備公司，其生產的不同供者、不同批次的干細胞通過中檢院的全面質量檢測，結果全部合格。截至目前，九芝堂美科已獲批開展2項干細胞臨床研究項目。
此次九芝堂美科與廣醫(yī)一院關于“人骨髓間充質干細胞注射液”新藥臨床試驗的啟動會進展得十分順利。這是對九芝堂美科穩(wěn)扎穩(wěn)打夯實內功，不斷打磨提升干細胞生產工藝和質量管理體系的一種認可與肯定。我們期待在廣醫(yī)一院國內首屈一指的呼吸系統(tǒng)罕見病治療經驗，以及九芝堂美科完善成熟的干細胞生產工藝及質量管理體系優(yōu)勢的雙輪驅動下，人骨髓間充質干細胞對肺部罕見病——自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)的臨床應用進程能夠盡快呈現(xiàn)階段性成果，為更多自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)疾病患者帶來更多希望。
（編輯：茗瑤 轉自：醫(yī)藥經濟報）
